14.10.2015

Koniec ery interferonu »»»


Od 1 listopada 2015 r. do leczenia HCV w Polsce stosuje się bezpieczne terapie tabletkowe, skuteczne niemal w 100% – to rewolucja w leczeniu HCV.
Nowe terapie tabletkowe mają zdecydowanie większą skuteczność niż terapie interferonowe, są bezpieczniejsze, mają łagodniejsze skutki uboczne i trwają krócej (na ogół 12 tygodni, a przy marskości wątroby 24 tygodnie).
Dopisanie Harvoni i Sovaldi do programu lekowego jest szczególnie istotne dla chorych z zaawansowaną marskością wątroby (których leczenie Viekiraxem bywa bardzo niebezpieczne), oczekujących na przeszczep narządu i po przeszczepie oraz chorych leczonych uprzednio nieskutecznie interferonową terapią 3-lekową. 


Fundacje „Gwiazda Nadziei” i „Transplantac]a O.K.!” oraz stowarzyszenia „SOS-WZW”, „Życie po przeszczepie” i „HEPA – HELP” otrzymały z Ministerstwa Zdrowia następujące pismo.

Warszawa, 13.10.2015 r.

Wychodząc naprzeciw oczekiwaniom pacjentów zakażonych wirusem zapalenia wątroby typu C oraz mając na uwadze uzyskanie jak najlepszych efektów zdrowotnych, Minister Zdrowia objął refundacją leki Sovaldi (sofosbuwir), Harvoni (ledipaswir+sofosbuwir) w ramach zaktualizowanego programu lekowego „Leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C terapią bezinterferonową (ICD-10 B 18.2)”. Decyzja o objęciu refundacją nowych leków od 1 listopada 2015 r. poza tym, że poszerzy zakres opcji terapeutycznych i umożliwi dobór optymalnej terapii dla pacjentów z wirusowym zapaleniem wątroby typu C, u których potwierdzono obecność zakażenia genotypem 1 i 4 HCV, umożliwi bezinterferonową terapie pacjentów zakażonych genotypem 2, 3, 5, 6 HCV, a przede wszystkim zapewni dostęp do leczenia pacjentom, u których stwierdzono ciężką niewydolność wątroby i oczekującym na przeszczep wątroby.
Ponadto od 1 listopada 2015 r. planowane jest objęcie refundacją leku Pegasys (Peginterferonum alfa-2a) w ramach rozszerzonego o populację uprzednio nieleczonych dzieci i młodzieży w wieku od 5 do 18 lat programu lekowego: „Leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C (ICD-10 B 18.2)”. Resort zdrowia dołoży wszelkich starań, by nowe terapie były dostępne dla pacjentów możliwie jak najszybciej.
Jednocześnie Ministerstwo Zdrowia pragnie serdecznie podziękować za Państwa zaangażowanie i troskę o dobro polskich pacjentów cierpiących z powodu przewlekłego zapalenia wątroby typu C, gdyż zapewnienie dostępu do nowoczesnych terapii na skutek przeprowadzonych negocjacji i odpowiedzialnej polityki cenowej firm farmaceutycznych jest wspólnym sukcesem Ministerstwa Zdrowia, podmiotów odpowiedzialnych oraz przede wszystkim pacjentów i organizacji ich wspierających.
ZASTĘPCA DYREKTORA
Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji
Grzegorz Bartolik



Nowy program lekowy przewiduje następujące terapie bezinterferonowe (tabletkowe):
  • Viekirax (ombitasvir + paritaprevir/ritonavir) + Exviera (dasabuvir) firmy AbbVie +/– rybawiryna – dla genotypu 1 »»»
  • Viekirax (ombitasvir + paritaprevir/ritonavir) firmy AbbVie + rybawiryna – dla genotypu 4 »»»
  • Harvoni (ledipasvir/sofosbuvir) firmy Gilead +/– rybawiryna – dla genotypu 1 »»»
  • Sovaldi (sofosbuvir) firmy Gilead + rybawiryna – dla genotypów 2, 3, 4, 5, 6
  • Daklinza (daclatasvir) + Sunvepra (asunaprevir) firmy Bristol-Myers Squibb – dla genotypu 1b
Dopisanie Harvoni i Sovaldi do programu lekowego jest szczególnie istotne dla chorych ze zdekompensowaną marskością wątroby, oczekujących na przeszczep narządu i po przeszczepie oraz chorych leczonych uprzednio nieskutecznie terapią 3-lekową.

Do programu leczenia terapią bezinterferonową kwalifikują się wszyscy dorośli chorzy zakażeni HCV, u których stwierdza się włóknienie wątroby lub którzy mają przeciwwskazania do interferonu lub pozawątrobowe manifestacje zakażenia HCV.
Włóknienie można stwierdzać za pomocą biopsji lub taką techniką elastografii, która umożliwia ilościowy pomiar elastyczności wątroby. Do takich metod należą elastografia TE (FibroScan) i elastografia SWE (Aixplorer).
Natomiast nie wymaga się stwierdzania włóknienia wątroby u chorych, którzy mają przeciwwskazania do leczenia interferonem (do tej grupy zalicza się m.in. pacjentów z zaawansowaną marskością wątroby, z chorobami autoimmunologicznymi, np. AIH, po przeszczepieniu narządu, ciężko chorych na serce, cukrzycę, depresję czy tarczycę, z anemią, małopłytkowością lub neutropenią).
Podobnie, nie wymaga się stwierdzania włóknienia u chorych z pozawątrobowymi manifestacjami zakażenia HCV (błoniaste zapalenie kłębuszków nerkowych, krioglobulinemia, liszaj płaski, porfiria skórna, chłoniaki B-NHL i inne).
Aby potwierdzić zakażenie HCV, wymagane są badania stwierdzające obecność przeciwciał anty-HCV oraz materiału genetycznego RNA HCV we krwi. Do kompletu potrzebne jest jeszcze ustalenie genotypu wirusa HCV. Mając w ręku wyniki tych 4 badań, zostaniemy zakwalifikowani do programu lekowego.

Ponieważ – po zastosowaniu radykalnych rabatów przez koncerny farmaceutyczne – koszt wyleczenia jednego chorego z genotypem 1 lub 4 za pomocą terapii tabletkowych stał się podobno porównywalny z kosztem wyleczenia za pomocą 2-lekowej terapii interferonowej, dalsze stosowanie interferonu w tych wypadkach nie wydaje się uzasadnione ani medycznie, ani ekonomicznie. Era interferonu dobiega końca.
Pierwsi pacjenci – np. w województwie śląskim – są już umawiani na rozpoczęcie leczenia za pomocą Harvoni 3 listopada. W „dziadowskich” oddziałach NFZ, np. w pomorskim czy dolnośląskim, będzie to w praktyce możliwe dopiero po 1 stycznia 2016 r. (śląski oddział NFZ przeznaczył na terapie bezinterferonowe w  2015 r. kwotę 6 razy większą niż oddział dolnośląski).

***
Stary program lekowy pozostaje w niemal niezmienionym brzmieniu (dopisano jedynie drugi interferon pegylowany dla dzieci). Możliwe będzie łączenie leków z dwóch programów w jedną terapię.
Prześledźmy to na przykładzie terapii dla genotypu 3

Dwie pierwsze z wymienionych opcji leczenia są refundowane, lecz aktualne rekomendacje AASLD już nie zalecają tych terapii. AASLD rekomenduje dziś jedynie opcję trzecią oraz – jeszcze w Polsce nierefundowaną – opcję: velpatasvir/sofobuvir.

sofosbuvir + pegylowany interferon + rybawiryna przez 12 tygodni, skuteczność 96% w grupie uprzednio nieleczonych, 94% w grupie uprzednio leczonych nieskutecznie (91%/86% przy marskości). Sofosbuvir będzie refundowany ze środków finansowych na nowy programy  lekowy (zał. B.71), natomiast interferon i rybawiryna – ze środków na stary program lekowy (zał. B.2).
sofosbuvir + rybawiryna przez 24 (!) tygodnie – w różnych badaniach klinicznych uzyskano skuteczność 86–93% w grupie uprzednio nieleczonych, 63–77% w grupie uprzednio leczonych nieskutecznie (73–82%/58–60% przy marskości). Pierwszy lek będzie refundowany ze środków na nowy program lekowy, a drugi – ze środków na stary program lekowy.
sofosbuvir + daclatasvir przez 12 tygodni – skuteczność 98% w grupie uprzednio nieleczonych, 92% w grupie uprzednio leczonych nieskutecznie (88% przy marskości, ale pod warunkiem wydłużenia do 24 tygodni i włączenia rybawiryny). Ta terapia nie jest refundowana! (i raczej nie będzie, bo wymagałoby to porozumienia się dwóch konkurentów: Gilead i Bristol-Myers Squibb). Mając refundowany sofosbuvir, można rozważyć dokupienie indyjskiego generycznego daclatasviru za 270 dolarów (przy marskości 540 dolarów), co pozwala zwiększyć szanse na wyleczenie o 10–20%. Można też zakupić w Indiach obydwa leki za 740 dol. na terapię 12-tygodniową. Zob. Leki z Indii).


Proszę państwa, 1 listopada 2015 roku skończyła się w Polsce era interferonu.

Zob. program leczenia bezinterferonowego obowiązujący od 1 listopada 2015 r. »»»

Program lekowy zawiera zapis, że schemat dawkowania leków powinien być zgodny z odpowiednimi charakterystykami produktów leczniczych. Podaję więc linki do tych charakterystyk.

28.06.2015

Rewolucja w leczeniu HCV


Obwieszczenie Ministra Zdrowia wprowadza od 1 lipca 2015 r. nowy program lekowy B.71 – Leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C terapią bezinterferonową. Innymi słowy, Minister Zdrowia objął refundacją pierwszą wysoce skuteczną tabletkową terapię bezinterferonową dla genotypu 1 i 4 firmy AbbVie (posiadacze genotypu 3 muszą jeszcze zaczekać 2 miesiące na inną terapię bezinterferonową innego producenta – o ile upór zachłannego koncernu nie przedłuży negocjacji cenowych).



Do leczenia nową terapią tabletkową firmy AbbVie kwalifikują się wszyscy chorzy z genotypem 1 lub 4, u których stwierdza się włóknienie wątroby lub którzy mają przeciwskazania do interferonu lub pozawątrobowe manifestacje zakażenia HCV.
Włóknienie można stwierdzać – tak jak dotąd – za pomocą biopsji lub – nowość! – taką techniką elastografii, która umożliwia ilościowy pomiar elastyczności wątroby. Do takich metod należą elastografia TE (FibroScan) i elastografia SWE (Aixplorer). Adresy urządzeń znajdziecie w zakładce „Prywatnie”.
Natomiast nie wymaga się stwierdzania włóknienia wątroby u chorych, którzy mają przeciwwskazania do leczenia interferonem (do tej grupy zalicza się m.in. pacjentów z zaawansowaną marskością wątroby, z chorobami autoimmunologicznymi, np. AIH, po przeszczepieniu narządu, ciężko chorych na serce, cukrzycę, depresję czy tarczycę, z małopłytkowością, anemią lub neutropenią). Podobnie, nie wymaga się stwierdzania włóknienia u chorych z pozawątrobowymi manifestacjami zakażenia HCV (błoniaste zapalenie kłębuszków nerkowych, krioglobulinemia, liszaj płaski, porfiria skórna, chłoniaki B-NHL i inne).

Aktualizacja. Od 1 listopada 2015 r. w programie lekowym znajduje się również konkurencyjny lek dla genotypu 1 – Harvoni. Zob. Koniec ery interferonu »»».



Najczęściej – tzn. u chorych z genotypem 1b bez marskości wątroby – terapia składa się z dwóch tabletek: Viekirax (ombitasvir + paritaprevir/ritonavir) i Exviera (dasabuvir) i trwa 12 tygodni.
Chorzy z marskością wątroby lub genotypem 1a lub 4 powinni przyjmować dodatkowo rybawirynę.
Chorym z genotypem 1a lub 4 i marskością wątroby, a także chorym po przeszczepieniu wątroby leczenie należy wydłużyć do 24 tygodni.
Przy genotypie 4 natomiast nie przyjmuje się Exviery.
Szczegóły znajdziecie w charakterystykach produktów leczniczych:
Viekirax. Charakterystyka produktu leczniczego »»»
Exviera. Charakterystyka produktu leczniczego »»»
Zob. też: Program lekowy B.71 »»»
Nowy program lekowy oznacza tworzenie nowych kolejek oczekujących. Komu zależy na pilnym rozpoczęciu leczenia, powinien ponownie zgłosić się do poradni w celu zapisania na listę oczekujących w ramach programu lekowego B.71 (oczywiście, będzie to możliwe po podpisaniu przez poradnię nowego kontraktu z NFZ na realizację nowego programu lekowego, na co ustawa przewiduje 60 dni).
Warto tu przypomnieć, że listy są dwie: dla przypadków stabilnych oraz dla przypadków pilnych. Chorzy stabilni powinni w zasadzie być leczeni w kolejności zgłoszeń, natomiast przypadki pilne nie powinny oczekiwać na leczenie dłużej niż 3 miesiące. Przez przypadki pilne Polska Grupa Ekspertów HCV rozumie chorych:
• z włóknieniem wątroby F≥3,
• oczekujących na przeszczepienie wątroby lub po tym zabiegu,
• hemodializowanych, zwłaszcza oczekujących na przeszczepienie nerki,
• z pozawątrobowymi manifestacjami zakażenia HCV (błoniaste zapalenie kłębuszków nerkowych, krioglobulinemia, liszaj płaski, porfiria skórna, chłoniaki B-NHL i inne),
• z rakiem wątrobowokomórkowym o etiologii HCV,
• współzakażonych HBV.
(Nie znam natomiast kryteriów pilności wg NFZ).

Cena 12-tygodniowej terapii wynosi – w ramach programu lekowego – prawdopodobnie 61 500 zł. Jeśli to prawda, wyleczenie jednego chorego z genotypem 1 lub 4 za pomocą tabletkowej terapii AbbVie będzie kosztować mniej więcej tyle samo co wyleczenie za pomocą 2-lekowej terapii interferonowej (terapia AbbVie jest skuteczna prawie we wszystkich wypadkach, zaś interferonowa tylko w połowie wypadków, więc połowa przeznaczanych na nią środków się marnuje). Oznaczałoby to, że przy genotypie 1 i 4 przestało by się opłacać stosowanie interferonu.
Proszę państwa, 1 lipca 2015 roku w Polsce skończyła się era interferonu dla genotypu 1 i 4.



W trakcie III fazy badań klinicznych uzyskano następujące odsetki wyleczeń, czyli SVR12 (niewykrywalny poziom wiremii 12 tygodni po zakończeniu leczenia):

Grupa chorych
Terapia
Czas leczenia
Odsetek wyleczeń
(SVR12)
genotyp 1a,
wcześniej nieleczeni

(SAPPHIRE-I)
Viekirax + Exviera + rybawiryna
12 tygodni
95,3% (307/322)
genotyp 1b,
wcześniej nieleczeni

(SAPPHIRE-I)
Viekirax + Exviera + rybawiryna
12 tygodni
98,0% (148/151)
genotyp 1a, uprzednio leczeni nieskutecznie
(SAPPHIRE-II)
Viekirax + Exviera + rybawiryna
12 tygodni
96,0% (166/173)
genotyp 1b, uprzednio leczeni nieskutecznie
(SAPPHIRE-II)
Viekirax + Exviera + rybawiryna
12 tygodni
96,7% (119/123)
genotyp 1b, uprzednio leczeni nieskutecznie
(PEARL-II)
Viekirax + Exviera
+ rybawiryna
12 tygodni
100% (91/91)
– " –
Viekirax + Exviera
12 tygodni
96,6% (85/88)
genotyp 1b,
wcześniej nieleczeni

(PEARL-III)
Viekirax + Exviera
+ rybawiryna
12 tygodni
99,5% (209/210)
– " –
Viekirax + Exviera
12 tygodni
99,0% (207/209)
genotyp 1a,
wcześniej nieleczeni

(PEARL-IV)
Viekirax + Exviera
+ rybawiryna
12 tygodni
97,0% (97/100)
– " –
Viekirax + Exviera
12 tygodni
90,2% (185/205)
genotyp 1, z wyrównaną marskością wątroby
(TURQUOISE-II)
Viekirax + Exviera
+ rybawiryna
12 tygodni
91,8% (191/208)
– " –
Viekirax + Exviera
+ rybawiryna
24 tygodnie
95,9% (165/172)
genotyp 1, po transplantacji wątroby
(CORAL-I)
Viekirax + Exviera + rybawiryna
24 tygodnie
97% (33/34)

W czasie badań klinicznych najczęściej obserwowano następujące skutki uboczne: uczucie zmęczenia, nudności, świąd, problemy skórne, bezsenność, osłabienie. Niestety, to uczucie zmęczenia i osłabienie bywa dość silne. Zwraca uwagę znacząco częstsze niż przy Harvoni występowanie świądu i problemów skórnych.

Ponieważ zestaw ten zawiera ritonavir, który hamuje metabolizm z udziałem izoenzymu CYP3A, stosując równocześnie inne leki, często trzeba obniżyć ich dawkę. Przykładowo, biorąc lek immunosupresyjny tacrolimus (Prograf), trzeba zmniejszyć jego dawkę z kilku miligramów dziennie do – najczęściej – pół miligrama raz na tydzień, a dawkę cyklosporyny należy pomniejszyć 5-krotnie!


Od 1 listopada 2015 r. w programie lekowym znajduje się również konkurencyjny lek dla genotypu 1 – Harvoni. Zob. Koniec ery interferonu.

01.05.2015

Lek, który rujnuje Amerykę


Autor: Jeffrey Sachs

Ameryka jest krajem przełomowych osiągnięć naukowych… i przekrętów w opiece zdrowotnej. Te dwa aspekty wydają się iść ręka w rękę w wypadku nowego leku przeciw HCV o nazwie sofosbuvir, sprzedawanego pod marką Sovaldi przez firmę farmaceutyczną Gilead. Nie ma wątpliwości, że Sovaldi jest błogosławieństwem – środkiem ratującym życie milionom Amerykanów i być może kiedyś – setkom milionów ludzi na świecie zakażonych wirusem HCV. Sovaldi jest też książkowym przykładem dziecka amerykańskiego systemu opieki zdrowotnej, który jest doprowadzany do bankructwa przez zachłanność, lobbing i nieuzasadnione polityki wyceniania leków.
Podstawowe fakty są następujące. W grudniu 2013 r. Agencja Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała Sovaldi, a następnie [w październiku 2014 r.] kolejne tabletki, Harvoni, które zawierają sofosbuvir i jeszcze jeden lek. Gilead ustalił cenę za 12-tygodniową terapię Sovaldi w wysokości 84 000 dol., co oznacza 1000 dol. za jedną tabletkę. Gilead ustalił cenę Harvoni w wysokości 94 000 dol.
Badacze z Uniwersytetu w Liverpoolu oszacowali koszt produkcji tabletek Sovaldi potrzebnych do 12-tygodniowej terapii na 68–136 dol. Rzeczywiście, generyczny sofosbuvir – po odrzuceniu przez Indie patentu – jest aktualnie sprzedawany w Indiach w cenie 300 dol. za terapię [błąd autora – podał cenę 1 opakowania, natomiast na 12-tygodniową terapię potrzeba 3 opakowań leku]. Innymi słowy stosunek ceny w USA do kosztów wynosi z grubsza 1000:1!
Jak Gilead może pobierać 84 000 dol. za lek, którego wytworzenie kosztuje mniej niż 300 dol.? Po pierwsze, ochrona patentowa sofosbuviru – właścicielem patentu jest Gilead – będzie trwać do 2028 r., zapewniając Gileadowi monopol na rynku amerykańskim. Po drugie, szereg stanowych i rządowych programów będzie finansować te 84 000 dol. sporej liczbie pacjentów. Spośród chorych nieobjętych programem rządowym część pacjentów obejmie ubezpieczenie prywatne, kilku zapłaci z własnej kieszeni, a pozostali prawdopodobnie umrą, gdyż nie obejmuje ich żadne ubezpieczenie i nie stać ich na leczenie.
W pierwszym roku sprzedaży Sovaldi i Harvoni są już hitem kasowym, przynosząc w 2014 r. nadzwyczajne przychody ze sprzedaży 12,4 miliarda dol., to jest więcej – w ciągu zaledwie roku – niż 11,2 miliarda dol., które Gilead zapłacił w styczniu 2012 za zakup sofosbuviru od biotechnologicznej firmy innowacyjnej (startup), która nazywała się Pharmasset.
Typową linią obrony przez firmy farmaceutyczne tych astronomicznych cen jest teza, że odkrywanie leków jest kosztowne, a ich wysokie zyski jedynie zwracają koszty prac badawczo-rozwojowych. Od tego momentu opowieść o Sovaldi staje się bardziej interesująca. Otóż nakłady sektora prywatnego na prace badawczo-rozwojowe wyniosły w tym wypadku może 300 milionów dol., a prawie na pewno mniej niż 500 milionów dol., co oznacza, że nakłady na trwające dekadę prace badawczo-rozwojowe zwróciły się w ciągu kilku tygodni sprzedaży leku.
Oto tło tej opowieści. Sofosbuvir został opracowany pod kierownictwem prof. Raymonda Schinaziego, genialnego profesora biochemii na Uniwersytecie Emory’ego. Rząd USA w dużym stopniu finansował badania prof. Schinaziego, przede wszystkim w formie grantów Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH) oraz wsparcia z departamentu ds. weteranów wojennych. Podobnie jak wielu badaczy akademickich Schinazi obrócił rządowe granty w prywatne firmy, aby sprzedawać rezultaty swoich odkryć. Założył firmę Pharmasset [w 1998 r.] – od 2004 r. na prawie Delaware – jako swój biznes, aby rozwijać sofosbuvir i zachować patenty na nowy obiecujący lek.
Pharmasset zgromadził ok. 45 milionów dol. w pierwszej ofercie publicznej w 2007 r. i przeznaczył te oraz inne fundusze na wspieranie prac badawczo-rozwojowych. Według sprawozdań finansowych komisji papierów wartościowych ogólne nakłady na prace badawczo-rozwojowe do roku 2011 wyniosły 62,4 miliona dol. W styczniu 2012 r., mając na względzie sofosbuvir, Gilead wykupił Pharmasset za 11,2 miliarda dol. Prof. Schinazi dostał do kieszeni 440 milionów dol. za swoje akcje.
Pod koniec 2011 r. sofosbuvir był gotów do badań klinicznych 2. fazy, które zostały przeprowadzone między październikiem 2011 r. a kwietniem 2012 r. przez Narodowy Instytut Zdrowia, a wyniki opublikowane w Journal of the American Medical Association w 2013 r. [Autor myli się nieco. Badania kliniczne 2. fazy pod nadzorem FDA były prowadzone już dużo wcześniej, a ich rewelacyjne rezultaty zostały ogłoszone na konferencji AASLD w listopadzie 2011 r. Gilead wykupił Pharmasset, gdy było już wiadomo, że sofobuvir jest lekiem wyjątkowo skutecznym i bezpiecznym]. Badania kliniczne 3. fazy były prowadzone do połowy 2013 r. i finansowane przez Gilead, co kosztowało może 50–100 milionów za 2-miesięczne leczenie około tysiąca chorych [w rzeczywistości badania objęły 2 tysiące chorych, a leczenie trwało 8, 12, 16 albo 24 tygodnie + 12 tygodni obserwacji] (Gilead nie ujawnił rzeczywistych kosztów badań klinicznych 3. fazy).
Możemy więc oszacować, że prywatni inwestorzy wydali w ciągu dekady może 300 milionów dol. – a może nawet sporo mniej – na prace badawczo-rozwojowe nad sofobuvirem. Te nakłady prawdopodobnie zwróciły się w ciągu kilku tygodni sprzedaży leku w 2014 r.
W racjonalnym systemie wyceniania leków prywatni inwestorzy mogliby oczekiwać, że zarobią rozsądną wielokrotność nakładów poniesionych na opracowanie bardzo skutecznego leku – może 5-, może nawet 10-krotność nakładów na prace badawczo-rozwojowe. Ta wielokrotność ma zrekompensować długi horyzont czasowy oraz duże ryzyko niepowodzenia związane z opracowywaniem leków. Natomiast przy cenie 84 000 dol. ten mnożnik dla Sovaldi wydaje się wynosić 40 lub więcej.
W racjonalnym systemie wyceniania leków Gilead zapłaciłby za lek raczej 1 miliard dol. niż 11,2 miliarda dol., a prof. Schinazi dostałby do kieszeni raczej 40 milionów dol. niż 440 milionów dol. Najprawdopodobniej Sovaldi zostałby opracowany i wypuszczony na rynek w tym samym czasie, ale podatnicy oszczędziliby może z 10 miliardów dol. rocznie.
Gilead wypracował system polityczny chroniący napływ gotówki dzięki radykalnemu wzrostowi nakładów na działalność lobbingową. Wzrosły one do 2,2 miliona dol. w 2013 r., roku rejestracji leku przez FDA, i do 2,9 miliona dol. w 2014 r., pierwszym roku sprzedaży leku. Lobbing pomógł uzyskać wyrozumiałość i konkretne finansowanie przez rząd USA leków po zawyżonych przez Gilead cenach.
Sovaldi reprezentuje to co najgorsze i to co najlepsze w amerykańskim systemie opieki zdrowotnej. Reprezentuje najlepsze osiągnięcia amerykańskiej nauki i rządowe wsparcie dla niej. Sofosbuvir jest nadzwyczajnym lekiem ratującym życie, szczytowym osiągnięciem nauki.
Sovaldi ukazuje również jak nauka finansowana ze środków publicznych łatwo zamienia się w dowolnie wielkie prywatne profity opłacane przez podatników. Wyzwaniem stojącym przed USA jest zatem wypracowanie racjonalnego systemu wyceniania leków, który nadal będzie zachęcał do wspaniałych przełomowych osiągnięć naukowych, a jednocześnie trzymał zachłanność w szachu. Big pharma i społeczeństwo amerykańskie znajdują się na kolizyjnych kursach, a powinny być wspólnikami na polu postępów medycyny.

Źródło:
The Drug That Is Bankrupting America


Jeffrey David Sachs – uważany za jednego z najważniejszych i najbardziej znanych ekonomistów w skali ogólnoświatowej. Zasłynął jako ekonomiczny doradca rządów w Ameryce Łacińskiej, Europie Wschodniej, krajach byłego ZSRR, Azji i Afryce. Sachs znany jest także ze swojej współpracy z międzynarodowymi organizacjami na rzecz zwalczania biedy, redukcji zadłużenia i walki z chorobami – zwłaszcza HIV/AIDS w krajach rozwijających się. Jest autorem wielu artykułów i książek o tematyce ekonomicznej.
W celu rozwiązania kryzysów gospodarczych takich państw jak Boliwia, Rosja czy Polska doradzał stosowanie tzw. terapii szokowej. Najpierw przyczynił się do zahamowania hiperinflacji w Boliwii w 1985 r. poprzez regulacje cen benzyny. Te wydarzenia przyniosły mu światowy rozgłos, dlatego m.in. został poproszony przez ambasadę RP w Waszyngtonie o udzielenie pomocy doradczej Polsce. W 1989 r. Sachs, jako 35-latek, był ekonomicznym doradcą „Solidarności”, przygotował wstępny projekt programu transformacji polskiej gospodarki – planu Balcerowicza, doradzał pierwszemu postkomunistycznemu rządowi we wprowadzaniu radykalnych reform gospodarczych. Prezydent Aleksander Kwaśniewski odznaczył go w 1999 r. Krzyżem Komandorskim Orderu Odrodzenia Polski.

Źródło:
Wikipedia

21.04.2015

Simeprevir w nowym programie lekowym


Uwaga. 1 listopada 2015 r. artykuł całkowicie stracił aktualność. Czytaj: Koniec ery interferonu »».

Od 1 maja 2015 r. obowiązuje nowy program lekowy leczenia WZW C. Dopisano simeprevir, tzn. 3-lekową terapię interferonową z simeprevirem dla genotypu 1 i genotypu 4 (!).
Wielka zasadnicza zmiana jest taka, że wszystkie terapie 3-lekowe (z telaprevirem, z boceprevirem, z simeprewirem) będą dostępne dla wszystkich – zniesiono kryterium co najmniej 2. stopnia włóknienia oraz kryterium genotypu TT interleukiny IL28B. Terapią 3-lekową można teraz leczyć wszystkich – zarówno doświadczonych (czyli uprzednio leczonych nieskutecznie), jak i zupełnych świeżaków.
To jest bardzo ważna zmiana, ale nie łączyłbym z nią zbyt daleko idących nadziei. Środki finansowe pozwolą leczyć rocznie tylko jednego spośród 20 zdiagnozowanych chorych (czyli jednego na ponad 100 wszystkich chorych). Nadal więc dostęp do nowoczesnego leczenia będzie miał tylko co dwudziesty pacjent. Różnica jest taka, że kwalifikacji pacjentów do leczenia nie będzie się dokonywać na podstawie bezdusznych kryteriów sformułowanych w programie lekowym, lecz wyboru będzie dokonywać komisja lekarzy w poradni czy szpitalu.


Cena simepreviru (Olysio) na jedną terapię wynosi 124 tys. zł.

Aktualny program lekowy »»»

Charakterystyka produktu leczniczego OLYSIO »»»


Tabela 8: odsetki SVR121 wg genotypu/podtypu HCV i obecności lub nieobecności w punkcie poczatkowym polimorfizmu Q80K u pacjentów z genotypem 1 HCV leczonych symeprewirem lub placebo w skojarzeniu z peginterferonem alfa i rybawiryną (zestaw analiz ITT)


Wszyscy pacjenci z genotypem 1a
HCV 2
Pacjenci z genotypem 1a HCV 2
obecność/brak polimorfizmu Q80K w punkcie początkowym3
Wszyscy pacjenci z genotypem 1b HCV
Obecność
Brak
Pacjenci tylko z zakażeniem HCV (badania C208, C216, HPC3007 i C206)
Pacjenci wcześniej nieleczeni (zbiorczo badania C208 i C216)
symeprewir
75% (191/254)
58% (49/84)
84% (138/165)
85% (228/267)
placebo
47% (62/131)
52% (23/44)
43% (36/83)
53% (70/133)
Pacjenci z wcześniejszym nawrotem (badanie HPC3007)
symeprewir
70% (78/111)
47% (14/30)
79% (62/79)
86% (128/149)
placebo
28% (15/54)
30% (6/20)
26% (9/34)
43% (34/79)
Pacjenci z wcześniejszą częściową odpowiedzią (badanie C206)
symeprewir4
56% (14/25)
38% (3/8)
65% (11/17)
88% (38/43)
placebo
13% (1/8)
0% (0/2)
17% (1/6)
7% (1/15)
Pacjenci z wcześniejszym brakiem odpowiedzi (badanie C206)
symeprewir4
42% (11/26)
75% (3/4)
38% (8/21)
58% (14/24)
placebo
0% (0/7)
0% (0/0)
0% (0/7)
33% (3/9)

1    SVR24 dla badania C206.
2    Może zawierać kilku pacjentów z genotypem HCV nie- 1a/1b.
3    Liczba pacjentów w grupie leczonej symeprewirem: tylko pacjenci z dostępną sekwencją danych.
4    Zbiorczo grupa otrzymująca 150 mg symeprewiru.
Uwaga: W badaniach C208, C216, HPC3007 i C206, trzech pacjentów z genotypem HCV 1b miało na początku polimorfizm Q80K. Wszyscy trzej pacjenci mieli SVR12.
SVR12/24: trwała odpowiedź wirusologiczna 12/24 tygodni po planowym zakończeniu terapii (EOT).

Tabela 10: Odsetki SVR12 wg punktacji nasilenia włóknienia METAVIR i genotypu IL28B
u wcześniej nieleczonych dorosłych pacjentów z zakażeniem genotypem 1 HCV (zbiorcze dane z badań C208 i C216; analiza po 60 tygodniach; zestaw analiz ITT)

Podgrupa
Symeprewir
% (n/N)
Placebo
% (n/N)
stopień nasilenia włóknienia [METAVIR]
F0-2
84% (317/378)
55% (106/192)
F3-4
68% (89/130)
36% (26/72)
F4
60% (29/48)
34% (11/32)



genotyp IL28B
CC
95% (144/152)
80% (63/79)
CT
78% (228/292)
41% (61/147)
TT
61% (47/77)
21% (8/38)

Symeprewir: 150 mg symeprewiru przez 12 tygodni z peginterferonem alfa-2a lub -2b i rybawiryną przez 24 lub 48 tygodni;
Placebo: placebo przez 12 tygodni z peginterferonem alfa-2a lub -2b i rybawiryną przez 48 tygodni.
SVR12: trwała odpowiedź wirusologiczna 12 tygodni po planowym EOT.