01.05.2015

Lek, który rujnuje Amerykę


Autor: Jeffrey Sachs

Ameryka jest krajem przełomowych osiągnięć naukowych… i przekrętów w opiece zdrowotnej. Te dwa aspekty wydają się iść ręka w rękę w wypadku nowego leku przeciw HCV o nazwie sofosbuvir, sprzedawanego pod marką Sovaldi przez firmę farmaceutyczną Gilead. Nie ma wątpliwości, że Sovaldi jest błogosławieństwem – środkiem ratującym życie milionom Amerykanów i być może kiedyś – setkom milionów ludzi na świecie zakażonych wirusem HCV. Sovaldi jest też książkowym przykładem dziecka amerykańskiego systemu opieki zdrowotnej, który jest doprowadzany do bankructwa przez zachłanność, lobbing i nieuzasadnione polityki wyceniania leków.
Podstawowe fakty są następujące. W grudniu 2013 r. Agencja Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała Sovaldi, a następnie [w październiku 2014 r.] kolejne tabletki, Harvoni, które zawierają sofosbuvir i jeszcze jeden lek. Gilead ustalił cenę za 12-tygodniową terapię Sovaldi w wysokości 84 000 dol., co oznacza 1000 dol. za jedną tabletkę. Gilead ustalił cenę Harvoni w wysokości 94 000 dol.
Badacze z Uniwersytetu w Liverpoolu oszacowali koszt produkcji tabletek Sovaldi potrzebnych do 12-tygodniowej terapii na 68–136 dol. Rzeczywiście, generyczny sofosbuvir – po odrzuceniu przez Indie patentu – jest aktualnie sprzedawany w Indiach w cenie 300 dol. za terapię [błąd autora – podał cenę 1 opakowania, natomiast na 12-tygodniową terapię potrzeba 3 opakowań leku]. Innymi słowy stosunek ceny w USA do kosztów wynosi z grubsza 1000:1!
Jak Gilead może pobierać 84 000 dol. za lek, którego wytworzenie kosztuje mniej niż 300 dol.? Po pierwsze, ochrona patentowa sofosbuviru – właścicielem patentu jest Gilead – będzie trwać do 2028 r., zapewniając Gileadowi monopol na rynku amerykańskim. Po drugie, szereg stanowych i rządowych programów będzie finansować te 84 000 dol. sporej liczbie pacjentów. Spośród chorych nieobjętych programem rządowym część pacjentów obejmie ubezpieczenie prywatne, kilku zapłaci z własnej kieszeni, a pozostali prawdopodobnie umrą, gdyż nie obejmuje ich żadne ubezpieczenie i nie stać ich na leczenie.
W pierwszym roku sprzedaży Sovaldi i Harvoni są już hitem kasowym, przynosząc w 2014 r. nadzwyczajne przychody ze sprzedaży 12,4 miliarda dol., to jest więcej – w ciągu zaledwie roku – niż 11,2 miliarda dol., które Gilead zapłacił w styczniu 2012 za zakup sofosbuviru od biotechnologicznej firmy innowacyjnej (startup), która nazywała się Pharmasset.
Typową linią obrony przez firmy farmaceutyczne tych astronomicznych cen jest teza, że odkrywanie leków jest kosztowne, a ich wysokie zyski jedynie zwracają koszty prac badawczo-rozwojowych. Od tego momentu opowieść o Sovaldi staje się bardziej interesująca. Otóż nakłady sektora prywatnego na prace badawczo-rozwojowe wyniosły w tym wypadku może 300 milionów dol., a prawie na pewno mniej niż 500 milionów dol., co oznacza, że nakłady na trwające dekadę prace badawczo-rozwojowe zwróciły się w ciągu kilku tygodni sprzedaży leku.
Oto tło tej opowieści. Sofosbuvir został opracowany pod kierownictwem prof. Raymonda Schinaziego, genialnego profesora biochemii na Uniwersytecie Emory’ego. Rząd USA w dużym stopniu finansował badania prof. Schinaziego, przede wszystkim w formie grantów Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH) oraz wsparcia z departamentu ds. weteranów wojennych. Podobnie jak wielu badaczy akademickich Schinazi obrócił rządowe granty w prywatne firmy, aby sprzedawać rezultaty swoich odkryć. Założył firmę Pharmasset [w 1998 r.] – od 2004 r. na prawie Delaware – jako swój biznes, aby rozwijać sofosbuvir i zachować patenty na nowy obiecujący lek.
Pharmasset zgromadził ok. 45 milionów dol. w pierwszej ofercie publicznej w 2007 r. i przeznaczył te oraz inne fundusze na wspieranie prac badawczo-rozwojowych. Według sprawozdań finansowych komisji papierów wartościowych ogólne nakłady na prace badawczo-rozwojowe do roku 2011 wyniosły 62,4 miliona dol. W styczniu 2012 r., mając na względzie sofosbuvir, Gilead wykupił Pharmasset za 11,2 miliarda dol. Prof. Schinazi dostał do kieszeni 440 milionów dol. za swoje akcje.
Pod koniec 2011 r. sofosbuvir był gotów do badań klinicznych 2. fazy, które zostały przeprowadzone między październikiem 2011 r. a kwietniem 2012 r. przez Narodowy Instytut Zdrowia, a wyniki opublikowane w Journal of the American Medical Association w 2013 r. [Autor myli się nieco. Badania kliniczne 2. fazy pod nadzorem FDA były prowadzone już dużo wcześniej, a ich rewelacyjne rezultaty zostały ogłoszone na konferencji AASLD w listopadzie 2011 r. Gilead wykupił Pharmasset, gdy było już wiadomo, że sofobuvir jest lekiem wyjątkowo skutecznym i bezpiecznym]. Badania kliniczne 3. fazy były prowadzone do połowy 2013 r. i finansowane przez Gilead, co kosztowało może 50–100 milionów za 2-miesięczne leczenie około tysiąca chorych [w rzeczywistości badania objęły 2 tysiące chorych, a leczenie trwało 8, 12, 16 albo 24 tygodnie + 12 tygodni obserwacji] (Gilead nie ujawnił rzeczywistych kosztów badań klinicznych 3. fazy).
Możemy więc oszacować, że prywatni inwestorzy wydali w ciągu dekady może 300 milionów dol. – a może nawet sporo mniej – na prace badawczo-rozwojowe nad sofobuvirem. Te nakłady prawdopodobnie zwróciły się w ciągu kilku tygodni sprzedaży leku w 2014 r.
W racjonalnym systemie wyceniania leków prywatni inwestorzy mogliby oczekiwać, że zarobią rozsądną wielokrotność nakładów poniesionych na opracowanie bardzo skutecznego leku – może 5-, może nawet 10-krotność nakładów na prace badawczo-rozwojowe. Ta wielokrotność ma zrekompensować długi horyzont czasowy oraz duże ryzyko niepowodzenia związane z opracowywaniem leków. Natomiast przy cenie 84 000 dol. ten mnożnik dla Sovaldi wydaje się wynosić 40 lub więcej.
W racjonalnym systemie wyceniania leków Gilead zapłaciłby za lek raczej 1 miliard dol. niż 11,2 miliarda dol., a prof. Schinazi dostałby do kieszeni raczej 40 milionów dol. niż 440 milionów dol. Najprawdopodobniej Sovaldi zostałby opracowany i wypuszczony na rynek w tym samym czasie, ale podatnicy oszczędziliby może z 10 miliardów dol. rocznie.
Gilead wypracował system polityczny chroniący napływ gotówki dzięki radykalnemu wzrostowi nakładów na działalność lobbingową. Wzrosły one do 2,2 miliona dol. w 2013 r., roku rejestracji leku przez FDA, i do 2,9 miliona dol. w 2014 r., pierwszym roku sprzedaży leku. Lobbing pomógł uzyskać wyrozumiałość i konkretne finansowanie przez rząd USA leków po zawyżonych przez Gilead cenach.
Sovaldi reprezentuje to co najgorsze i to co najlepsze w amerykańskim systemie opieki zdrowotnej. Reprezentuje najlepsze osiągnięcia amerykańskiej nauki i rządowe wsparcie dla niej. Sofosbuvir jest nadzwyczajnym lekiem ratującym życie, szczytowym osiągnięciem nauki.
Sovaldi ukazuje również jak nauka finansowana ze środków publicznych łatwo zamienia się w dowolnie wielkie prywatne profity opłacane przez podatników. Wyzwaniem stojącym przed USA jest zatem wypracowanie racjonalnego systemu wyceniania leków, który nadal będzie zachęcał do wspaniałych przełomowych osiągnięć naukowych, a jednocześnie trzymał zachłanność w szachu. Big pharma i społeczeństwo amerykańskie znajdują się na kolizyjnych kursach, a powinny być wspólnikami na polu postępów medycyny.

Źródło:
The Drug That Is Bankrupting America


Jeffrey David Sachs – uważany za jednego z najważniejszych i najbardziej znanych ekonomistów w skali ogólnoświatowej. Zasłynął jako ekonomiczny doradca rządów w Ameryce Łacińskiej, Europie Wschodniej, krajach byłego ZSRR, Azji i Afryce. Sachs znany jest także ze swojej współpracy z międzynarodowymi organizacjami na rzecz zwalczania biedy, redukcji zadłużenia i walki z chorobami – zwłaszcza HIV/AIDS w krajach rozwijających się. Jest autorem wielu artykułów i książek o tematyce ekonomicznej.
W celu rozwiązania kryzysów gospodarczych takich państw jak Boliwia, Rosja czy Polska doradzał stosowanie tzw. terapii szokowej. Najpierw przyczynił się do zahamowania hiperinflacji w Boliwii w 1985 r. poprzez regulacje cen benzyny. Te wydarzenia przyniosły mu światowy rozgłos, dlatego m.in. został poproszony przez ambasadę RP w Waszyngtonie o udzielenie pomocy doradczej Polsce. W 1989 r. Sachs, jako 35-latek, był ekonomicznym doradcą „Solidarności”, przygotował wstępny projekt programu transformacji polskiej gospodarki – planu Balcerowicza, doradzał pierwszemu postkomunistycznemu rządowi we wprowadzaniu radykalnych reform gospodarczych. Prezydent Aleksander Kwaśniewski odznaczył go w 1999 r. Krzyżem Komandorskim Orderu Odrodzenia Polski.

Źródło:
Wikipedia